解决儿童用药紧缺和用药安全问题迫在眉睫

我国0-14岁儿童占总人口数的16.6%，患病儿童占总患者数的20%左右。我国3500多种化学药品制剂中，供儿童专用的药品不足60种，占1.7%，90%的药品没有儿童剂型。全国有4000多家制药企业，儿童专用药厂不足100家。儿童作为一个特殊的用药群体，他们有自己独特的生理特点，因此，儿童用药的风险及安全性问题备受关注。目前，影响儿童用药安全的主要问题有：

一是药物剂型不合理，儿童服药难。目前市场上销售的药品中儿童专用剂型数量偏少，远低于10%，可选择范围小。由于剂型少，口味单一，缺乏婴幼儿口服剂型，造成家长喂药难。家长给孩子强行灌药会给孩子造成心理创伤，有些还会造成误吸、呛咳、呕吐等，增加了服药的危险性。喂药难和心理误区使家长偏向于静脉注射，导致给药途径不合理。

二是药物剂量难把握，增加服药风险。目前药品普遍存在“儿童酌量”、“儿童酌减”使用的现象，儿童使用成人药品导致剂量分割不准确、剂型被破坏，从而改变药物的稳定性和在体内的药代动力学特征，不仅难以使药品发挥最佳疗效而且极大增加了药物不良反应发生率。剂量难把握主要体现在片剂，药品使用有明确的规定，剂量正负误差不能超过5%。而儿童服用药片一般是分成几块后服用其中一小块，或者把药品碾成碎末简单划出几分之一给小孩服用，这种简单划分很难保证剂量。如果遇到强心剂这类使用剂量和危险剂量比较相近的药品，一旦出现问题，后果不堪设想。

三是药物选择不合理。儿童时期生理功能尚未成熟，免疫功能低下，对外界侵袭的防御能力较差，比成人更易患病。同时，儿童对药品的清除能力差，对药品的敏感性高，极易发生药物不良反应。我国每年约有3万名儿童因不合理用药导致药物性耳聋以及其他不良反应。除了药品本身的问题，临床医生用药不合理，又没有具有执业药师资格的人员担任临床药师对医生处方进行审核，也是造成这一情况的重要原因之一。另外，很多疗效好的药物由于价格便宜退出了市场，导致药生无药可选。

四是药品说明书不规范，缺少安全性资料和用量参考。由于新药研发中数据积累不足，临床实验少，药品说明书关于儿童用药的用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项缺失，药品应用剂量难以把握。有专家对儿科常用的352种药品说明书中有关儿童用药的内容进行调查分析。结果标示儿童用法用量的占71.6％，其中标示明确的占84.1％，标示儿童用药安全性的占81.2％，其中标示明确的占58.7％。还有专家对700余种儿科用药进行调查，有45%的药品说明书没有儿童用药的说明内容。显而易见，药品说明书中有关儿童用药内容的标示存在缺陷，医师、药师在给儿童用药时就很难准确掌握药品的特点，只能依靠临床经验，易造成医患纠纷。

造成儿童用药紧缺和用药安全问题的根本原因：首先是儿童用药研发投入成本高，开发周期长，药企缺乏积极性。虽然用药市场巨大，但由于销售季节性强、生产成本高、利润低、审批难以及定价、招标、批号转让等环节相关优惠性引导政策不够，许多制药企业和科研机构都不愿意投入财力和人力去开展儿童药品的生产和研发。二是儿童药临床试验困难重重。儿童临床试验的复杂程度和风险远远高于成人研究。鉴于儿童的特殊性，要取得儿童监护人同意让儿童患者参加临床试验的难度非常大。同时由于缺乏临床试验受试者的保障机制，也加剧了监护人和临床研究机构不愿参与儿童用药的临床研究,使得儿童用药需求难以保障。

儿童合理用药、安全用药，事关儿童健康成长，事关每个家庭的和谐安定，为此建议：

一、积极开展儿童用药研究。尽快出台《儿科药品管理规章》，在法律框架内引入药品“儿科研究计划”，确保用于儿童的药品研究工作成为药品研发不可缺少的组成部分。优先将儿童专用药纳入国家重大新药创制计划。组织专家开展儿童药品注册审评、临床试验管理、安全包装等专题研究，制定有利于推动儿童药品研发和创新的政策措施。设立专项儿童用药研究基金，积极研究我国的儿童基本用药目录和儿童用药临床指南、处方集，指导合理用药。

二、实施儿童药品审批优先政策。建立儿童用药快速审批通道，对开展儿童临床研究的药品注册申请加快审评，在保证质量的前提下，对儿童药“即到即审”。解决部分用药品种无法跨企业转让问题。对提高质量为目的的变更申请实行简化审批。

三、提高药企对儿童药品研发的积极性。借鉴国际经验，从知识产权、产业政策、招标采购、医保制度、税收制度等多方面，给予政策、资金扶持和倾斜。对儿童药生产企业给予税收减免等产业扶持政策，增强企业研发生产儿童用药的动力，给予研发儿童药物企业一定的市场保护期，设立市场独占期或延长期。在定价机制上，调整儿童用药的价格管理方式，重点放在临床使用量大面广、市场竞争不充分的药品上；对于明确为儿童用药的剂型品规，在坚持成本基础定价的同时，适当放宽期间费用率、销售利润率和流通环节差价率的限制标准。

四、鼓励已有药品儿童剂型的研发和院内制剂转向药品。积极支持和鼓励药品生产企业在已上市品种的基础上，开发适于不同年龄阶段儿童使用的剂型和规格，满足儿童用药的需求。鼓励儿童专科医院广泛使用而疗效好的院内制剂转向“药品”，力争惠及更多儿童。

五、加强儿童用药生产、使用环节的监管。一是药物制剂的纯度是临床上儿童发生过敏反应重要原因之一，有关部门应督促药品生产企业提高工艺水平，加强质量控制的监管；从药品注册抓起，制定儿童药品包装，规范儿童用药说明，对儿童用药严格剂量刻度的准确性等，方便医生和患者使用。二是针对缺少儿童研究资料的儿科临床常用药品，开展系统性再评价，根据品种需求及安全风险的强弱，分类分步进行，及时向社会公布评价结果，加强上市儿童用药的药品不良反应监测工作。建立全国儿科药物临床试验协作网，为我国儿童提供新药参数，补充更多询证医学资料；建立全国儿童药物不良反应监测中心，监测药物在儿童中长期大量应用中的安全性，实现数据共享；建立儿科临床短缺药监测机制，加大儿童药品储备。（农工党山东省委会、农工党北京市委会、农工党辽宁省委会、农工党山西省委会、农工党湖北省委会）