2018年，我作为第十三届人大代表提交了第3725号建议《关于提高少见疑难病患救治效率的建议》，及时给与答复。其中的建议内容相关部门给出答复并已经实施落地，其一是卫健委、科技部、工信部、和国家药监局和国家中医药管理局联合印发了121种《第一批罕见病目录》，同时国家卫生健康委办公厅出台《关于建立全国罕见病诊疗协作网》的通知，并在逐渐完善建设。五年的建设为罕见病患者提供了规范的诊治方案和平台，也给国家对罕见病的流行病学调查和生存质量、药物研发带提供平台。但是，在实际工作中也发现了一些问题。建议如下：

一、建立罕见病的远程会诊平台

协和医院定期的给予罕见病的培训和典型病例的讲解，为下级医院的规范诊疗提供了学习机会，同时为罕见病的网络建设做出了巨大贡献。但是，在诊疗上还是存在不便，在下级医院向上转诊到协和存在诸多不便，可否国家财政资金支持建立远程会诊平台，使网络协作单位可以定期通过平台进行会诊，方便下级医院的患者的诊疗，让患者避免远途跋涉之苦，在家里能够享受规范治疗。

二、避免罕见病的独家药物

治疗某种罕见病的独家药物，一旦因各种原因停止生产，造成患者恐慌，纷纷在网络上高价购买，甚至买到假药，形成市场垄断。比如：治疗重症肌无力的抗胆碱酯酶剂——溴吡斯得明，患者靠它来维持生活，甚至是维持生命，目前只有一个厂家生产，经常是供不应求，药价逐渐上涨，从30多元/瓶上涨到现在的70多元/瓶。这种药物一旦断货就会造成患者的恐慌，在网络上高价购买，甚至能卖到几百元一瓶，扰乱市场。因此，建议国家行政管理部门出台政策，避免独家药物现象，支持其他药厂生产。