一、基本情况

儿童是祖国的未来，儿童罕见肿瘤疾病是一个家庭的灾难，且带来极大经济负担。提高该类患者诊疗和用药的可支付性，可避免出现因病致贫或因病返贫的现象。2019年8月，国家卫健委联合医保局发布《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》要求：“逐步将更多符合条件的儿童血液病、恶性肿瘤等重大疾病治疗药物纳入医保支付范围”。2020年2月25日，中共中央、国务院印发了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，也提出，力争到2030年，全面建成 “基本医疗保险+多层次保障”的多渠道支付模式，形成多方筹资的体系。以上政策皆为提高儿童罕见肿瘤疾病患者用药可及性带来希望。

二、存在的问题

1.儿童用药尤其是肿瘤用药缺乏。由于儿童药临床开发难度大、风险高、病人招募困难、扶持政策不到位等原因，严重制约儿童用药的研发与转化。我国现有儿童专用药当中，80%是用于常见病治疗的中成药且多集中在抗感染和呼吸系统两个方面，风湿免疫、血液肿瘤等罕见病用药则明显短缺且相应已上市药品大多未列入医保，患者负担更重。以治疗儿童神经母细胞瘤的达妥昔单抗β为例， 年治疗费用120万，未列入国家医保目录，患者需全部自付，负担过重，使得部分患者被迫放弃难得的治疗机会。

2.创新药给患者带来更多希望，更好疗效，但研发投入大，上市时间短，药价较高，亟需多层次保障下，多方共付的创新支付模式。随着国家对创新的重视以及受益于药品研发企业的持续投入，越来越多的重大疾病特效药成功上市，但由于新药价格较高，患者数量相对较小和受基本医保支付能力的限制，大部分患者难以通过单一支付途径获得治疗机会，急需建立由多方参与的共付机制，解决患者用药可及性问题。

三、解决方案建议

基于国际经验，结合我国医保现状，给出以下建议：

1.突出惠民保公益性特征，优先纳入儿童罕见肿瘤疾病，从国家层面出台明确政策引导，地方层面积极落实执行

近年来，由医保部门参与指导的地方惠民保发展迅速，据《中国银行保险报》官方统计，截至2021年6底，全国各地惠民保累计参保人已近1亿，保费筹资超100亿，对提升医保目录外高值罕见药品的保障形成了有力补充，作为普惠型民生保障措施，更应体现其公益性。儿童罕见肿瘤疾病多为发（患）病率或患病人数极低的小病种，对基金影响非常有限，因此呼吁更多地方应该把儿童罕见肿瘤疾病直接纳入惠民保，且给予带病体报销，增强该类疾病的公益性保障力度。

2.建立儿童罕见肿瘤疾病药品 “基本医疗保险+多层次保障”的多渠道支付体系

响应国家对儿童罕见肿瘤疾病保障政策的号召，推动国家医保目录按基金承受能力报销部分费用。同时，推动商业保险探索基于疗效付费、量价挂钩等方式的创新支付模式，形成国家基本医保基金参与报销、商业保险及患者共同承担的多渠道支付体系，提高每一位儿童罕见肿瘤疾病患者用药的可及性。

3.建立国家儿童罕见肿瘤疾病用药保障专项帮困基金

建议国家引导社会福利机构、社会爱心人士捐款，共同建立儿童罕见肿瘤疾病保障专项基金，及时对贫困家庭用药纳入保障范围，降低患者家庭负担。

承办单位：国家医保局、各省市医保局