从《“健康中国2030”规划纲要》提出要“完善罕见病用药保障政策”以来，国家持续在探索罕见病药品保障制度及相关政策上发力，使其药品的可及性不断提升。自《第一批罕见病目录》发布后，全球有87种病、199个相应药物上市，我国有47种病、103个相应药物投入使用，截止2023年底，已有73种药品纳入国家医保目录。由于大多数罕见病治疗周期长、除住院治疗外需长期在门诊用药治疗，一些通过国谈进入医保的罕见病创新药，受多重因素的制约，仍面临着用药“最后一公里”的难题。

一、部分地区国谈药按常规乙类药品实行门诊统筹，报销比例低

部分地区仅对部分国谈药实施专门的支付政策（包括门特慢），对于未纳入单行支付或门特慢的国谈药，仅按常规乙类药品享受普通门诊统筹待遇。由于大多数统筹地区的门诊支付封顶线不高，用药实际报销比例低。

二、部分地区单行支付政策无法叠加大病保险报销

由于大病保险政策并未随新的临床用药实际进行及时更新，对于纳入单行支付或门特慢的国谈药，无法同大病保险叠加实施二次报销，不能有效减轻用药支出。

三、部分地区门诊慢特病报销封顶线低，支付标准差别大

部分地区针对不同的病种，门特慢的支付封顶线存在差异，导致医保支付标准不一，患者实际负担差异较大。

四、用药负担导致灾难性医疗支出的发生

目前，我国部分罕见病国谈药门诊用药保障水平还不高，患者自付比例高，甚至有些地方超过80－90%，易导致其家庭发生灾难性医疗支出，“因病致贫、因病返贫”现象时有发生。

为贯彻落实中共中央国务院《关于深化医疗保障制度改革的意见》，结合罕见病患者具体的用药实践，建议：  

一、各地因地制宜探索谈判药品精细化管理机制。建议各统筹区域可以根据医保基金的实际情况，结合患者人数、药品价格等因素，针对不同的谈判药品设定差异化的报销比例。将国谈药分为单行支付药品（指价格昂贵、用药人群特定、用药指征明确的药品）和普通乙类药品，进行分类管理，并随着每年的国家医保药品目录及时更新。参保人使用单行支付药品的费用，可不设先行自付比例，不计起付线，直接纳入基本医保统筹基金按比例支付。有条件的地区可结合当地经济发展现状，适当提高医保统筹水平及完善门诊统筹医保支付标准与范围，缩小参保职工和居民、门诊和住院的报销差距。

二、 降低先行自付的比例。建议国家出台谈判药品“双通道”政策，确保罕见病人群“用得到”、用得起”。一是适当降低和调减罕见病部分特殊人群如儿童用药的先行自付比例，进一步提高罕见病患者对国谈药的可及性。二是建立针对个别药品的先行自付比例调整机制，对于个别在临床实践中显著高于支付预期且必须使用的药品，在医保基金负担可控的基础上，酌情调整该药品的先行自付比例，起到减负、增效作用。

三、统筹门诊也可以启动大病保险，或者将国谈药的单行支付与大病挂钩。建议在门诊治疗的罕见病患者门诊用药可以享受大病保险的二次报销，也可将国谈药的单行支付与大病保险挂钩。

四、将涉及门诊治疗用药的罕见病纳入门特慢病管理。建议对于医保基金较为充足的地区，可优先考虑将罕见病纳入门特慢。反之，对治疗费用高、适合门诊用药的重特大疾病使用药品，可优先考虑纳入特药管理。同时，在条件允许的情况下，提升门特慢和特药的支付比例至住院水平。

五、优化医保谈判制度，为企业预留一定的价格空间。建议国家在医保谈判中不要追求“以价换量”，给供方留出恰当的利润空间，促进实现医保、患者、企业“三赢”的局面。

六、在提升国谈药医保待遇的同时，完善药品退出机制。建议国家在基本医保目录调整上完善医保药品的“退出”机制，逐步将占用医保基金较多、临床效果差的药品挪出目录，逐步实现“腾笼换鸟”，实现医保基金使用效益最大化。