近年来，我国生物医药产业取得飞速发展，但在生物技术方对欧美部分国家和地区的依赖性仍较强，约95%创新药械专利及临床用药指南来自国外。在美国签署生物经济竞争行政法令、国际竞争加剧的环境下，面对国际上的激烈竞争，如何抢抓机遇，在全球新一轮科学及产业革命中争取优势地位，是我国当前面临的巨大挑战。生物制药尤其细胞及基因治疗领域是我国在创新药领域从“跟随”到“反超”再到“领跑”的重大机遇，机会窗口期约为5年，但现有临床试验体制延缓了医药研发创新过程，主要表现在：

一是现有体制制约新药械开发能力。现有参与临床试验的医疗机构包括研究型医院在内，日常诊疗及教学的任务繁重，临床试验工作在医疗机构运营评估中占比较小。

二是机构设置与临床试验实际情况脱节。药物临床试验质量管理规范机构办公室（GCP机构办）是中国特有形式，尽管初衷是对于非专业事务如合同管理、组织会议，协调资源、梳理流程，提供合格研究者，中心内临床试验的管理，目前管理延伸至申办方、第三方服务、增加管理要求延长流程时间等，已成为启动临床试验的制约因素。

三是研究者参与度低导致结果缺乏科学性。有调研显示，本应由医生（研究者）做的临床试验相关工作，只有约12%的研究者亲自参与，其余多为临床研究协调员（CRC）参与完成。临床研究协调员为近年新生职业，人员要求多为本科以下相关学历，不应以任何形式参与医疗相关评估。长此以往，我国将难以有真正创新的药械产出。

四是临床试验伦理各自为战且工作重复。全国鲜有区域伦理委员会制度，一个项目，牵头医院批准，其他医院要再过各自医院的流程，导致项目长期拖延等待。

五是临床试验国家职业认证和科学培养规范缺失。近年对创新药相关扶植政策的出台，导致我国药械开发领域人才需求增加而无相应的学科培养人才，一大批新人靠企业或CRO自行培养，专业水平参差不齐。

为此，建议：

一是以通过体制创新夯实基础为突破口，对国家临床试验能力进行战略升级。设立创新试点，增设临床试验研究平台类医疗机构，只专注临床试验，按临床试验实际情况制定考核标准，不按现行医院门急诊、床位数等标准考核；鼓励该类医疗机构与三甲及以下医院（含三甲）成立机构联合体，按GCP统一标准，对试点内现有临床试验资源合并重整、简化环节，利用机构联合体中医院的医疗资源来支撑临床试验所产生医疗救治事项和医学检查事项，确保临床试验的安全及质量。

二是简化机构设置和行政审批环节。临床试验研究平台不设临床试验研究专职机构办，完全按药物临床试验质量管理规范（GCP）要求，贯穿药械临床试验全过程。

三是培养具备国际视野临床试验专业人才，建立健全培养+实践+创新的人才教育职业培训体系。开展相关职业资质认证，使临床研究协调员与研究者、药剂师和护士一样持证上岗，保证临床试验质量。建立临床试验研究培训基地让新药械创新各参与方，包括研究者，伦理委员会成员，稽查人员，临床研究监查员（CRA），临床研究协调员（CRC）等，有学习、培训实习机会，形成人才教育职业培训体系，为国家培养专业人才。

四是统一伦理审批标准。成立区域伦理委员会，一个项目，一个标准，一次批准。减少同一项目多次伦理审批工作，缩短项目启动等待时间。

五是集中优势，推动生物医药创新。优先开展细胞，基因治疗（CGT）项目，从验证理念（POC）开始，配合临床研究服务，为创新药械及新疗法提供优质临床研究服务，营造新药创新环境。

建议承办单位：国家药监局