人类遗传资源行政审批是新药临床研究启动的前置性审批事项，对于促进创新药物加快研发、尽早上市，帮助患者尽快用上新药好药，具有重要意义。党中央、国务院高度重视人类遗传资源管理和利用，早在1998年就发布了《人类遗传资源管理暂行办法》；2019年3月，国务院常务会议审议通过《人类遗传资源管理条例》并于7月1日起施行，进一步强调加强保护和促进合理利用，其中最大的亮点就是提出人类遗传资源国际合作临床试验备案制。科技部中国人类遗传资源管理办公室（以下简称遗传办）深入贯彻党中央、国务院部署，坚决克服人员少、审批多、任务重、强度大等困难，一直在对涉及人类遗传资源的国际合作项目加强审批，《条例》出台前多次制定了一系列举措来优化审批流程、缩短审批时间、提高审批效率，大大缓解了医药创新机构、医药科技界关注和呼吁的问题。《条例》施行后，遗传办又制定了一系列强化举措，受到业界关注。

在调研中我们了解到，企业在人类遗传资源申请过程中还面临一些困难和问题，建议聚焦以下几个方面，持续加强和优化人类遗传资源审批流程。

一是建议进一步聚焦人类遗传资源管理的核心目标。人类遗传资源管理的核心目标是防止中国人遗传资源信息外传外泄，维护公众健康、国家安全和社会公共利益，但目前的审批内容包含临床研究的所有细节，工作量大、专业性极强，给我们有限的审批人员和专家带来巨大的压力，而且有些要求过严过细，与遗传信息是否外泄这个核心目标关系并不密切。比如，人类遗传资源国际合作临床试验备案程序规定，研究方案变化不涉及人类遗传资源种类、数量、用途变化的或仅涉及合作期限变化的，不需要重新备案，但需在网上平台上传变更说明。这样的规定一定程度上响应了申请单位的诉求，但还有待完善。对于同一项临床试验，申请单位根据阶段安全性和疗效性数据修订研究方案、增加研究中心、调整一定范围的样本量以及人类遗传物质数量等都属于临床试验中的常规操作，应把不需要重新备案的范围扩大覆盖到这些方面，只要不涉及人类遗传资源材料出境的，就不用再进行重新备案。总之，建议围绕遗传资源管理的核心目标精准审批的内容和范围，抓大放小，做到遗传资源管理和医药创新促进的两不误。可在法律层面监督下实行备案制，用法律责任约束企业保证遗传资源不外泄，遗传办在适当情况下进行抽查，提高有限资源的利用效率。同时，建议加强与药监部门联动，将IND申请、伦理申请、遗传资源申请统筹进行并联审批，而不是串联。此外，建议借鉴国家药监局在药品审评审批改革中的成功经验，尽快为遗传办增加遗传资源审评人员，加强队伍建设，并根据实际情况将部分审批权下放至地方相应机构，减轻审批负担。

二是建议统一人类遗传资源审批适用企业范围。《人类遗传资源管理条例》规定“利用我国人类遗传资源开展国际合作科学研究的，由合作双方共同提出申请，经国务院科学技术行政部门批准。”当前遗传资源审批范围设定是按照公司股东成分来要求的，这就造成凡股东成分中有外资背景的本土药企，以及在香港上市的我国药企，在报批临床试验时，无论项目是否存在参与国际合作情况，是否存在遗传资源出口出境的情况，均须向遗传办提出申请。这一规定对本土合资药企开展临床试验进度影响比较大，不利于我国企业新药研发和本土医药创新生态体系的建设。不少本土合资药企由新侨创办控股，集聚了一大批有爱国情怀的高层次人才在推进祖国医药创新。而且2019年出台的《外商投资法》指出要进一步促进和保护外商投资，保障内外资企业平等待遇。建议进一步完善人类遗传资源审批流程，以遗传资源出口出境作为审批前提，对股东成分有外资背景的本土合资药企开展未涉及遗传资源出口出境的临床试验时，不再视为国际合作范畴，而是与内资企业一视同仁，无须再向遗传办提出申请，使更多创新成果能够尽早惠及中国百姓。如果涉及遗传资源出口出境，则要求提交审批申请，经批准方可开展临床试验。

三是建议进一步放宽备案管理的条件要求。《人类遗传资源管理条例》规定，国际合作临床试验要实行备案管理，有两个条件必须同时符合，一是“在临床机构开展”，二是“不涉及人类遗传资源材料出境”。后者一般都不涉及，但必须“在临床机构开展”难以满足。“在临床机构”包括两种情形：一是所涉及的人类遗传资源仅在临床机构内采集、检测、分析和剩余样本处理等；二是所涉及的人类遗传资源在临床机构内采集，由临床机构委托的单位进行检测、分析和剩余样本处理等。临床机构应与其委托的单位签署正式协议，明确委托检测和分析的人类遗传资源材料的种类、数量、检测内容、转运方式、剩余样本和数据信息处理方式等，并对其委托的活动负责。在实际工作中，新药临床研究大多数都要进行药代动力学检测或应用基因测序技术，而临床机构（医院）往往缺少药代动力学检测和基因测序能力，因此申请单位（药企）很少面临第一种情形，遇到的大部分是第二种情形，但临床机构多不愿意承担过多的主体责任，不愿出面签署委托协议，更不愿接受药企加入的三方协议，缺少正式协议就满足不了备案制申报条件，最终导致适用范围不大。建议结合我国新药临床研究的实际情况，放宽备案管理必须“在临床机构开展”的要求，推动备案管理制度真正落到实处，让药企有实实在在的获得感。

四是建议进一步简化审批程序。目前人类遗传资源国际合作科学研究审批程序涵盖在线填报申请材料、生成并提交申请材料、网上预受理、打印纸质申请书、合作方审核同意（收集合作单位法人签章）、纸质申请材料受理、出具行政审批事项受理单、组织专家技术审评（上会审核）、作出审批决定、审批结果网上公布、审批结果送达（获得纸质审核决定书）等10多个步骤，即便一次性通过审批，耗时也将近70天。其中，网上预受理的形式审查（一般需1周），要求必须通过拿到二维码后，才能收集合作单位法人签字盖章原件（一般需2周），而2019年7月前是网上在线填报申请材料后即可准备盖章原件。如果接下来的会议审查未能通过，此前准备的签章作废，需要再走流程重新准备，又增加了至少3周。建议在这个环节上，继续采用此前的做法。在线填报申请材料目前也缺少明确的指导原则，填报单位无法把握要点，建议出台明确、清晰的申请指南和填写细则，给予具体、统一、透明的申报与审批标准，提前约定好，并确保前后一致。